专家：血友病的基因治疗将成趋势
我要评论专家：血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源：科技日报 作者：刘阳禾 责任编辑：刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源：科技日报 大字体 小字体 分享到：◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示，血友在血友病的基因将成周口市某某车业专卖店疗法中，基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病，专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示，趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残，专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成周口市某某车业专卖店新生儿血友病患者，若诊断和治疗不及时，可能会因颅内出血而危及生命。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗，目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说：“血友病目前尚无根治方法，患者须终身用药。”
近年来，基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果，是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗，比如对载体或凝血因子存在抗体，或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平，通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡，从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前，我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围，将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下，我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保，增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
俄罗斯总统普京19日在莫斯科举行的2025年度记者会上表示，俄罗斯目前没有看到乌克兰讨论领土问题的意愿。俄罗斯愿意基于去年六月提出的原则，在消除冲突根源的情况下结束冲突。 普京还表示，俄军正在接2025-12-28
当地时间2024年7月27日11时，在印度新德里，清华大学国家遗产中心主任吕舟坐在联合国教科文组织第46届世界遗产大会会场的椅子上略显紧张。15分钟后，第46届世界遗产大会主席维沙尔·夏尔玛一锤定音，2025-12-28
当地时间11月26日，美国贸易代表办公室宣布，将把针对中国技术转让和知识产权问题、依据301条款调查所设立的关税的豁免延长至2026年11月10日。现有豁免条款原定于今年的11月29日到期。图为美国贸2025-12-28
[环球时报驻美国特约记者丁亮 环球时报记者杜天琦]“我知道我要选谁了，没错。”当地时间11月30日，美国总统特朗普表示，他已确定下一任美联储主席人选。特朗普在返回华盛顿的总统专机“空军一号”上告诉2025-12-28
李杰，宁夏回族自治区固原市原州区第六小学教师，2024年全国模范教师。 从教26年，李杰始终坚信“帮助学生在小学阶段播下智慧的种子，未来才能收获智慧的人生”。教学中她用心设计每一堂课，注重备、讲2025-12-28
12月1日，外交部发言人林剑主持例行记者会。 澳大利亚广播公司记者提问，澳大利亚国防部长说，澳国防部监测到一支中国海军舰队的活动，并称这支舰队可能正前往澳大利亚。请问这支舰队要开往哪里？目的是什2025-12-28
最新评论